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2021/6/23 co-first authorの論文がCommunications Biologyに掲載されました
ハンチントン病モデルマウスを用いて、改変型Cas9(NGN PAMを認識するCas9、以下SpCas9-NG)ならではのストラテジー
でCAGリピートの短縮によるハンチントン病の遺伝子治療に成功しました。本知見は、トランスレーショナルリサーチにおけ
る、誘導神経幹細胞の移植などへの応用が期待できます。
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生殖機能学分野
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